Θαλασσαιμία: Πραγματικότητα η γονιδιακή θεραπεία, αλλά λόγω κόστους δεν είναι διαθέσιμη στην Ελλάδα
Υπολογίζεται ότι τουλάχιστον 3.600 άνθρωποι πάσχουν στη χώρα μας από θαλασσαιμία ή δρεπανοκυτταρική νόσο.
Υπολογίζεται ότι τουλάχιστον 3.600 άνθρωποι πάσχουν στη χώρα μας από θαλασσαιμία ή δρεπανοκυτταρική νόσο.
Οι γιατροί της κατηγορούνται ότι προσπάθησαν να αποκρύψουν το περιστατικό και ότι υποτίμησαν τους κινδύνους.
Η θεραπεία προορίζεται για το Σύνδρομο Wiskott-Aldrich (WAS), μια κληρονομική διαταραχή που αποδυναμώνει δραματικά το ανοσοποιητικό σύστημα
Το παιδί γεννήθηκε με σύνδρομο Hunter και αντιμετώπιζε σοβαρά προβλήματα κινητικότητας και ομιλίας.
Η θεραπεία φαίνεται να έχει μακροχρόνια αποτελεσματικότητα. Πέντε παιδιά συμπλήρωσαν 10 χρόνια υγιούς ζωής.
Τα αποτελέσματα των ερευνών δείχνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία σε μικρή ηλικία μπορεί να βελτιώσει δραστικά την όραση των...
Ερευνητές του Επιστημονικού Ινστιτούτου RCCS San Raffaele στο Μιλάνο ανακάλυψαν ότι τα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα (HSC) προσαρμόζονται κατά τη...
Αισιόδοξα ευρήματα νέας μελέτης για σπάνια γενετική νόσο. Η θεραπεία βελτίωσε την όρασή τους έως και 10.000 φορές.
Νέα ελπίδα για τα παιδιά που γεννήθηκαν με μια σπάνια γενετική μετάλλαξη
Θα μπορεί να χορηγείται στους πάσχοντες από σοβαρές μορφές των δύο νόσων.
Η απόφαση του αμερικανικού οργανισμού φαρμάκων αναμένεται εντός των ημερών. Ελπίδες για ίαση των ασθενών.
Η Μ. Βρετανία ενέκρινε την πρώτη στον κόσμο θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR για τη θεραπεία της β' θαλασσαιμίας και...
Η ανεπάρκεια της AADC είναι μία σπάνια νόσος των παιδιών. Εγκρίθηκε πριν από λίγες εβδομάδες για διάθεση στην Ευρωπαϊκή...
Η θεραπεία εγχέεται απ' ευθείας στον εγκέφαλο και χορηγείται μία φορά. Προορίζεται για τα παιδιά που γεννιούνται με ανεπάρκεια...
Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία. Η διακοπή οφείλεται στο ότι ένα άλλο ανάλογο φάρμακο, που...