Ατοπική δερματίτιδα: Φάρμακο μπορεί να βοηθά τα παιδιά ηλικίας 6-11 ετών

Η προσθήκη ενός νέου φαρμάκου στην αγωγή των παιδιών που πάσχουν από σοβαρή ατοπική δερματίτιδα, μπορεί να βελτιώνει σημαντικά τα συμπτώματα και την ποιότητα της ζωής τους, σύμφωνα με νέα ευρήματα.

Το φάρμακο λέγεται dupilumab και είναι ήδη εγκεκριμένο για θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα. Προσφάτως, όμως, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εισηγήθηκε να εγκριθεί για χρήση και σε εφήβους ηλικίας 12-17 ετών.

Η νέα μελέτη υποδηλώνει ότι είναι κατάλληλο και για παιδιά. Η παρασκευάστρια εταιρεία του ετοιμάζεται να καταθέσει (στις ΗΠΑ) αίτημα έγκρισης και σε παιδιατρικούς ασθενείς εντός του 4ου τριμήνου του 2019.

Η ατοπική δερματίτιδα είναι μία μορφή εκζέματος. Αποτελεί μία χρόνια φλεγμονώδη νόσο, η οποία προκαλεί εξάνθημα στην επιφάνεια του δέρματος. Στους πάσχοντες από σοβαρή ατοπική δερματίτιδα το εξάνθημα μπορεί να καλύπτει το μεγαλύτερο τμήμα του σώματος. Συχνά συνοδεύεται από έντονο, συνεχή κνησμό (φαγούρα), ξηρότητα, «σκάσιμο» του δέρματος, ερυθρότητα, δημιουργία εφελκίδων (κρούστες) και εξίδρωμα (συλλογή υγρού).

Ο κνησμός είναι ένα από τα πιο δύσκολα συμπτώματα των ασθενών. Οι πάσχοντες παρουσιάζουν μειωμένη ποιότητα ζωής, καθώς βιώνουν διαταραχές ύπνου και συμπτώματα αυξημένου άγχους και κατάθλιψης εξαιτίας της νόσου.

Τα νέα ευρήματα

Όπως ανακοίνωσε η φαρμακευτική εταιρεία Sanofi, που αναπτύσσει το φάρμακο σε συνεργασία με την εταιρεία Regeneron, το dupilumab αξιολογήθηκε σε μελέτη φάσης ΙΙΙ σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών. Το φάρμακο προστέθηκε στην καθιερωμένη θεραπεία που ακολουθούσαν τα παιδιά με τοπικά κορτικοστεροειδή.

Στα παιδιά με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα (το εξάνθημα κάλυπτε κατά μέσον όρο το σχεδόν 60% της επιφάνειας του δέρματός τους) η προσθήκη του dupilumab είχε ως αποτέλεσμα σημαντική βελτίωση στη σοβαρότητα της νόσου. Οδήγησε επίσης σε σημαντική υποχώρηση των δερματικών βλαβών και του κνησμού, ενώ βελτίωσε σημαντικά την ποιότητα ζωής, σε σύγκριση με τη μονοθεραπεία με τοπικά κορτικοστεροειδή.

Επιπλέον, τα δεδομένα ασφάλειας ήταν συμβατά με το παλαιότερα καταγεγραμμένο προφίλ ασφάλειας του dupilumab στους μεγαλύτερης ηλικίας ασθενείς.

«Τα αποτελέσματα από την εν λόγω μελέτη, την πρώτη που αξιολογεί ένα βιολογικό φάρμακο σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών με ατοπική δερματίτιδα, είναι πολύ σημαντικά λόγω της μεγάλης ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης που υπάρχει στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών. Τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη  έπασχαν από σοβαρή ατοπική δερματίτιδα για το μεγαλύτερο διάστημα της ζωής τους», δήλωσε ο George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D, President and Chief Scientific Officer of Regeneron. «Η μελέτη έδειξε ότι το dupilumab βελτίωσε σημαντικά τις εκβάσεις της θεραπείας και την ποιότητα ζωής των ασθενών, χωρίς να παρατηρηθούν νέα σήματα ασφάλειας».

Τι είναι το dupilumab

Το dupilumab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα. Αναστέλλει τη σηματοδότηση των πρωτεϊνών ιντερλευκίνη-4 (IL-4) και ιντερλευκίνη-13 (IL-13). Μελέτες έχουν δείξει ότι η ιντερλευκίνη-4 και η ιντερλευκίνη-13 διαδραματίζουν κεντρικό ρόλο στην εκδήλωση της φλεγμονώδους αντίδρασης Τύπου 2, η οποία σχετίζεται άμεσα με την ατοπική δερματίτιδα, το άσθμα και τη χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες.

«Σε αυτή τη μελέτη, τα παιδιά με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα έπασχαν από μη ελεγχόμενη νόσο, η οποία κάλυπτε, κατά μέσο όρο, σχεδόν το 60% της επιφάνειας του δέρματός τους. Τα εξουθενωτικά συμπτώματα της νόσου, τα οποία επηρεάζουν όχι μόνο το παιδί αλλά και ολόκληρη την οικογένεια, περιλαμβάνουν εκτενή εξανθήματα, έντονο και επίμονο κνησμό και δερματικές βλάβες», δήλωσε ο John Reed, M.D., Ph.D., Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Sanofi παγκοσμίως. «Τα συμπτώματα της σοβαρής ατοπικής δερματίτιδας είναι δυνατό να έχουν επιπτώσεις στα παιδιά τόσο σε σωματικό όσο και σε συναισθηματικό επίπεδο. Μας ενθαρρύνουν τα συγκεκριμένα αποτελέσματα, τα οποία δείχνουν ότι το dupilumab βελτίωσε τις δερματικές βλάβες, μείωσε τον κνησμό, και το σημαντικότερο, βελτίωσε την ποιότητα ζωής των νεαρών αυτών ασθενών».

Η αξιολόγηση στη σοβαρή ατοπική δερματίτιδα

Στη μελέτη οι ερευνητές κατέγραψαν πόσα παιδιά είχαν καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα κατά την 16η εβδομάδα θεραπείας με τον συνδυασμό dupilumab και τοπικής θεραπείας με κορτικοστεροειδή ή με τον συνδυασμό ενός εικονικού φαρμάκου (placebo) με τα τοπικά κορτικοστεροειδή. Η αξιολόγηση αυτή έγινε με βάση μια κλίμακα που λέγεται IGA (Investigator’s Global Assessment ή Συνολική Αξιολόγηση Ερευνητή).

Οι επιστήμονες κατέγραψαν επίσης την 16η εβδομάδα το ποσοστό των παιδιών με βελτίωση κατά 75% στον επονομαζόμενο δείκτη EASI-75. Ο δείκτης αυτός εξετάζει την έκταση και τη σοβαρότητα του εκζέματος.

Τα ευρήματά τους ήταν τα εξής:

• Το 33% των ασθενών που λάμβαναν dupilumab κάθε 4η εβδομάδα απέκτησαν καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα. Το ίδιο και το 30% όσων το λάμβαναν κάθε 2η εβδομάδα. Στα παιδιά που λάμβαναν ένα εικονικό φάρμακο (placebo) το αντίστοιχο ποσοστό ήταν 11%.
• Το 70% των παιδιών που λάμβαναν dupilumab κάθε 4η εβδομάδα είχαν βελτίωση στο δέρμα τους κατά 75% ή περισσότερο. Στα παιδιά που λάμβαναν το φάρμακο κάθε 2η εβδομάδα το αντίστοιχο ποσοστό ήταν 67%. Σε όσα λάμβαναν το placebo ήταν 27%.
• Η μέση βελτίωση στον δείκτη EASI-75 ήταν 82% στα παιδιά που λάμβαναν dupilumab κάθε 4η εβδομάδα. Σε όσα το λάμβαναν κάθε 2η εβδομάδα ήταν 78%. Η μέση βελτίωση στην ομάδα του placebo ήταν 49%.
• Τα παιδιά που πήραν dupilumab είχαν σημαντική ανακούφιση από τον κνησμό. Επιπλέον, ανέφεραν σημαντικές βελτιώσεις στο άγχος, την κατάθλιψή τους, αλλά και στην ποιότητα ζωής των υπολοίπων μελών της οικογένειάς τους.

Περισσότερα από έξι στα δέκα παιδιά είχαν ανεπιθύμητες ενέργειες στο φάρμακο. Οι πιο συχνές ήταν επιπεφυκίτιδα, ρινοφαρυγγίτιδα και αντιδράσεις στο σημείο της έγχυσης. Άλλες, λιγότερο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν λοιμώξεις του δέρματος και λοιμώξεις από τον ιό του έρπητα.

Τα αναλυτικά αποτελέσματα της μελέτης θα παρουσιαστούν σε επερχόμενο ιατρικό συνέδριο.