Ο FDA εγκρίνει την πρώτη κυτταρική γονιδιακή θεραπεία για σπάνια γενετική δερματοπάθεια

Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία, που ονομάζεται Zevaskyn, για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με υπολειπόμενη δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση.

Οι ασθενείς με τη συγκεκριμένη δερματοπάθεια έχουν εξαιρετικά εύθραυστο δέρμα, με φυσαλίδες και διαβρώσεις που σχηματίζουν μεγάλες πληγές σε όλο το σώμα, οι οποίες θεραπεύονται δύσκολα και μπορούν να παραμείνουν ανοιχτές για χρόνια.

Η διαταραχή προκύπτει από ένα ελάττωμα στο γονίδιο COL7A1, το οποίο εμποδίζει την παραγωγή ενός κρίσιμου τύπου κολλαγόνου που είναι υπεύθυνο για την αγκύρωση των ανώτερων και κατώτερων στιβάδων του δέρματος.

Η τρέχουσα καθιερωμένη θεραπεία είναι η καθημερινή φροντίδα των τραυμάτων και η προστατευτική επίδεση.

Η θεραπεία αναμένεται να είναι διαθέσιμη το τρίτο τρίμηνο του 2025 σε συγκεκριμένα σημεία θεραπείας.

Το Zevaskyn, χημικά γνωστό ως pz-cel, λειτουργεί με την προσθήκη υγιών γονιδίων COL7A1 σε δερματικά κύτταρα του ασθενούς και τη μεταμόσχευσή τους πίσω στον ασθενή μέσω δερματικού μοσχεύματος για την επούλωση των μεγάλων και χρόνιων πληγών.

Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε δεδομένα από μελέτες πρώιμου-μέσου σταδίου και προχωρημένου σταδίου, στις οποίες η θεραπεία έδειξε σημαντική επούλωση των πληγών και μείωση του πόνου μετά τη θεραπεία.

Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές περιλαμβάνουν το Vyjuvek της Krystal Biotech, το οποίο εγκρίθηκε το 2023 και χρησιμοποιείται για τη θεραπεία τραυμάτων μικρότερου μεγέθους.

Φωτογραφία: iStock

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:

Αβοκάντο, τυρί, ξηροί καρποί: Τα 3 τρόφιμα με πολλές θερμίδες αλλά και πολλά θρεπτικά συστατικά

Τα συμπληρώματα διατροφής με κανέλα μπορεί να κάνουν τα φάρμακα λιγότερο αποτελεσματικά [μελέτη]

Πόνος στη μέση: Πέντε σημάδια που δείχνουν ότι πρέπει να πάτε αμέσως στον γιατρό