FDA: Εγκρίθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για σπάνια ανοσολογική διαταραχή

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ανακοίνωσε την Τρίτη (09/12/2025) την έγκριση  της πρώτης γονιδιακής θεραπείας που αντιμετωπίζει μία σπάνια και απειλητική για τη ζωή ανοσολογική πάθηση.

Η θεραπεία προορίζεται για το Σύνδρομο Wiskott-Aldrich (WAS), μια κληρονομική διαταραχή που αποδυναμώνει δραματικά το ανοσοποιητικό σύστημα. Οι ασθενείς που πάσχουν από WAS είναι ευάλωτοι σε συχνές σοβαρές λοιμώξεις, εύκολη εμφάνιση αιμορραγιών, μωλώπων, και δερματικών προβλημάτων όπως το έκζεμα.

Τι προσφέρει η νέα θεραπεία;

Η θεραπεία είναι σχεδιασμένη για ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω, καθώς και για ενήλικες που φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS και λειτουργεί ως εξής:

• Χρησιμοποιούνται τα ίδια τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς.
• Αυτά τα κύτταρα τροποποιούνται γενετικά ώστε να περιλαμβάνουν λειτουργικά αντίγραφα του ελαττωματικού γονιδίου WAS.

Εντυπωσιακά τα αποτελέσματα των μελετών

Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε κλινικά δεδομένα από δύο μελέτες και ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης, στα οποία συμμετείχαν συνολικά 27 ασθενείς. Τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά:

• Μείωση Λοιμώξεων: Η θεραπεία βοήθησε στη μείωση του ποσοστού των σοβαρών λοιμώξεων κατά 93% κατά τους πρώτους έξι έως 18 μήνες.
• Μείωση Αιμορραγιών: Παρατηρήθηκε μείωση στις μέτριες και σοβαρές αιμορραγίες κατά 60% κατά τους πρώτους 12 μήνες μετά τη θεραπεία.

Ο Βινάι Πρασάντ, ο οποίος υπηρετεί ως επικεφαλής ιατρικός και επιστημονικός υπεύθυνος του FDA, εξήγησε ότι η συγκεκριμένη έγκριση δείχνει πόσο ευέλικτος μπορεί να γίνει ο οργανισμός όταν πρόκειται για θεραπείες που αφορούν σπάνιες παθήσεις.

Τόνισε ότι, σε αυτές τις περιπτώσεις, το FDA δεν περιορίζεται στα κλασικά δεδομένα των κλινικών δοκιμών, αλλά εξετάζει κάθε διαθέσιμη πηγή πληροφορίας που μπορεί να συμβάλει στην αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας ενός φαρμάκου.

Αυτό μπορεί να περιλαμβάνει — όπου κρίνεται σκόπιμο — δεδομένα που προέρχονται από προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης, δηλαδή από ασθενείς που λαμβάνουν το φάρμακο πριν από την επίσημη έγκρισή του λόγω έλλειψης εναλλακτικών θεραπειών.

ΠΗΓΗ: Reuters

Φωτό: istock