Ελπίδες οριστικής θεραπείας από τη Μεσογειακή Αναιμία δίνει η περίπτωση ‘Ελληνα ασθενή

Η ανακοίνωση έγινε σε συνέντευξη τύπου με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας (Μεσογειακής Αναιμίας) που είναι στις 8 Μαϊου.

‘Οπως είπαν οι επιστήμονες, πρόκειται για ερευνητικό πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία, το οποίο είναι σε εξέλιξη σε επιλεγμένα κέντρα σε όλο τον κόσμο, Ευρώπη και Αμερική. Στο θεραπευτικό πρωτόκολλο η  Ελλάδα συμμετέχει με 2 ασθενείς από το νοσοκομείο Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης.

Ο ένας εξ αυτών, ηλικίας 33 ετών, έχει λάβει τη θεραπεία εδώ και 6 μήνες και πλέον δεν υποβάλλεται σε μετάγγιση αίματος, γεγονός το οποίο δημιουργεί βάσιμες ελπίδες οριστικής θεραπείας του από τη νόσο.

Ο δεύτερος ασθενής, επίσης, 33-34 ετών, αναμένεται να λάβει τη θεραπεία στον ερχόμενο Ιούνιο.

Οπως είπε μιλώντας στο Iatropedia.gr o Πρύτανης του ΕΚΠΑ και καθηγητής αιματολογίας και κ. Μελέτιος Αθανάσιος Δημόπουλος:

«Αυτό το πρωτόκολλο της γονιδιακής θεραπείας παρουσιάζει πολύ ενδιαφέροντα αποτελέσματα, ενώ η θεραπεία είναι σε φάση αξιολόγησης για να λάβει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Οι ασθενείς επιλέχθηκαν με το κριτήριο να μην εμφανίζουν συννοσηρότητες, δηλαδή άλλα προβλήματα στα ζωτικά τους όργανα, π.χ. καρδιά, ήπαρ κλπ.»

Διαβάστε επίσης: Θεραπευτικές εξελίξεις προσφέρουν μεγαλύτερη επιβίωση στους ασθενείς με Μεσογειακή Αναιμία

Ποια είναι αυτή η νέα γονιδιακή θεραπεία

Μιλώντας αποκλειστικά στο Iatropedia.gr η κα. Ευαγγελία Γιαννάκη, MD,PhD, Διευθύντρια Μονάδας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας και Αιματολογικής Κλινικής Μονάδας Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων του Νοσ.Γ.Παπανικολάου, Θεσσαλονίκη, αναφέρει ότι δεν μπορεί να αποκαλύψει προς το παρόν την ταυτότητα των ασθενών.

«Δυστυχώς δεν μπορώ να αποκαλύψω λεπτομέρειες πριν από τις 12 Ιουνίου, όταν θα γίνει το κλείσιμο της μελέτης και θα ανακοινωθεί το σύνολο των αποτελεσμάτων, που αφορά όλους τους ασθενείς που συμμετέχουν στη Διεθνή αυτή μελέτη, αλλά και το δικό μας νοσοκομείο Παπανικολάου, που συμμετέχει με 2 ασθενείς. Εχουν μπει δύο ασθενείς και ο ένας έχει πάρει ήδη, τη θεραπεία, αυτό ναι, μπορούμε να το πούμε.

• Μπορείτε να μας εξηγήσετε πώς εφαρμόζεται η συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία στο Παπανικολάου;

«Είναι μία θεραπεία που κάνει χρήση των αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, που είναι τα μητρικά αιμοποιητικά κύτταρα που δίνουν γένεση σε όλες τις σειρές του αίματος. Αυτά πρέπει να διορθώσουμε στη μεσογειακή αναιμία, για να μπορέσουμε να έχουμε μια διόρθωση για το υπόλοιπο του βίου του ασθενούς. Πρέπει δηλαδή να στοχεύσουμε και να διορθώσουμε τα μητρικά κύτταρα. Οπότε παίρνουμε τα κύτταρα αυτά, τα συλλέγουμε από τον ασθενή και εκτός του σώματος γίνεται στο εργαστήριο, σε εξειδικευμένες εργαστηριακές συνθήκες, η γενετική τους τροποποίηση, δηλαδή η γενετική διόρθωση. Και στη συνέχεια επιστρέφονται τα κύτταρα αυτά, πίσω στο σώμα του ασθενούς. Ετσι, επειδή αυτά είναι μητρικά κύτταρα και δίνουν γένεση σε όλες τις σειρές του αίματος και επίσης, είναι αθάνατα, εξασφαλίζουν τη μεταφορά της σωστής γενετικής πληροφορίας στα ερυθρά κύτταρα, που είναι τα κύτταρα τα οποία πάσχουν στη μεσογειακή αναιμία.

Το ηλικιακό όριο για την εφαρμογή αυτών των θεραπειών είναι τα 50 έτη».

• Στον δεύτερο ‘Ελληνα ασθενή έχει εφαρμοστεί η θεραπεία;

«Ο ένας βρίσκεται αυτή τη στιγμή 6 μήνες μετά την χορήγηση της θεραπείας, ενώ στον δεύτερο έχει γίνει η γενετική συλλογή και η τροποποίηση των κυττάρων και θα λάβει τα κύτταρα τα «διορθωμένα» τον Ιούνιο. Τότε θα ανακοινωθεί στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Αιματολογίας το αποτέλεσμα της μελέτης και θα ανακοινώσουμε κι εμείς τα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας στον ‘Ελληνα Ασθενή».