Απέτυχε πειραματικό φάρμακο για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση

Η Denali Therapeutics ανακοίνωσε την Παρασκευή, 16 Φεβρουαρίου, ότι το πειραματικό φάρμακο που αναπτύσσει σε συνεργασία με τη Sanofi για μια θανατηφόρα νευροεκφυλιστική νόσο δεν κατάφερε να επιβραδύνει την έκπτωση της κινητικής λειτουργίας σε μελέτη μεσαίου σταδίου.

Η εξέλιξη αυτή ισοδυναμεί με ακόμα ένα βήμα πίσω στην προσπάθεια ανάπτυξης αποτελεσματικών θεραπειών κατά της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS), κατάστασης που επηρεάζει 16.000 έως 32.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες και από την οποία έπασχε ο Βρετανός φυσικός Stephen Hawking, ο οποίος είχε μείνει σχεδόν τελείως παράλυτος.

Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει δώσει έγκριση μέχρι στιγμής σε τρία φάρμακα για τη θεραπεία της ALS: στο Radicava της ιαπωνικής Mitsubishi Tanabe, στο γενόσημο φάρμακο Riluzole και στο Relyvrio της Amylyx Pharmaceuticals.

Το Qalsody της Biogen έλαβε ταχεία έγκριση από τον FDA τον Απρίλιο του περασμένου έτους.

Σύμφωνα με την Denali Therapeutics, το φάρμακό της δεν πληρούσε τον κύριο στόχο της αλλαγής στην κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης για την ALS, η οποία μετρά τις αποκλίσεις από την «κανονική» κινητική λειτουργία που προκαλούνται λόγω της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS).

Το φάρμακό της για την ALS λειτουργεί αναστέλλοντας την αυξημένη δραστηριότητα μίας πρωτεΐνης που πιστεύεται ότι συμβάλλει στον νευροεκφυλισμό.

Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση είναι μια σπάνια νευρολογική ασθένεια που μπορεί να διασπάσει τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό που είναι υπεύθυνα για τις μυϊκές κινήσεις, οδηγώντας σε προοδευτική παράλυση και θάνατο.

Η Sanofi, ωστόσο, θα συνεχίσει να διεξάγει μια δοκιμή μεσαίου σταδίου για την αξιολόγηση του φαρμάκου σε συμμετέχοντες με σκλήρυνση κατά πλάκας, μια ασθένεια του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Φωτογραφία: iStock