Σκλήρυνση κατά πλάκας: Φάρμακο «φρενάρει» την εξέλιξη της πιο δύσκολης μορφής της

Ένα φάρμακο για την σκλήρυνση κατά πλάκας (πολλαπλή σκλήρυνση) το οποίο κυκλοφορεί εδώ και αρκετά χρόνια, μπορεί να επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξη της αναπηρίας στους πάσχοντες από την πιο δύσκολη μορφή της νόσου, αναφέρει διεθνής ομάδα επιστημόνων.

Το φάρμακο λέγεται οκρελιζουμάμπη (ocrelizumab). Στην Ευρώπη είναι εγκεκριμένο για δύο μορφές πολλαπλής σκληρύνσεως:

• Την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα μορφή της νόσου, που είναι η συχνότερη (80-85% των περιστατικών)
• Την πρωτοπαθώς προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας (PPMS)

Η μορφή αυτή είναι σπάνια. Αντιπροσωπεύει το περίπου 10% των περιστατικών. Οι ασθενείς που την εκδηλώνουν παρουσιάζουν εξ αρχής προοδευτική επιδείνωση της νευρολογικής λειτουργίας. Μάλιστα αυτό συμβαίνει χωρίς να έχουν υφέσεις της ασθενείας τους, όπως συμβαίνει με την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα μορφή.

Το πόσο γρήγορα θα εξελιχθεί η πρωτοπαθώς προϊούσα νόσος διαφέρει από ασθενή σε ασθενή. Υπάρχουν φορές που η νόσος σταθεροποιείται. Άλλοτε υπάρχουν περίοδοι βραχυχρόνιας (προσωρινής) ήπιας βελτίωσης. Αλλά η νευρολογική επιδείνωση είναι αδιάκοπη.

Οι ασθενείς που εκδηλώνουν πρωτοπαθώς προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας συνήθως είναι 40άρηδες και 50άρηδες. Οι περισσότεροι φθάνουν στην μετρίου βαθμού αναπηρία μέσα σε 5 χρόνια από τα αρχικά συμπτώματα και στην σοβαρή αναπηρία (π.χ. χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο) μέσα σε 15 χρόνια.

Η νέα μελέτη

Σε αντίθεση με την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα μορφή, οι θεραπευτικές επιλογές για την πρωτοπαθώς προϊούσα σκλήρυνση είναι περιορισμένες. Υπάρχει επίσης διχογνωμία μεταξύ των ειδικών για το αν οι πάσχοντες από πιο προχωρημένη νόσο μπορούν να ωφεληθούν από οποιαδήποτε θεραπεία, αναφέρουν επιστήμονες από το Πανεπιστήμιο Queen Mary του Λονδίνου που ηγήθηκαν της νέας μελέτης.

Η νέα μελέτη συμβάλλει σημαντικά στην επίλυση αυτής της διαμάχης, τονίζουν. Και αυτό διότι όπως έδειξε μπορεί να βοηθήσει τους ηλικιωμένους πάσχοντες από πρωτοπαθώς προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας, αλλά και όσους έχουν προχωρημένο νόσο και χρησιμοποιούν αναπηρικό αμαξίδιο.

Η νέα μελέτη ονομάστηκε ORATORIO-HAND. Διεξήχθη σε 1.360 πάσχοντες από σκλήρυνση κατά πλάκας, ηλικίας 18-65 ετών, από 22 χώρες του κόσμου. Τα δεδομένα αυτά την καθιστούν την μεγαλύτερη που έχει διεξαχθεί έως σήμερα για την πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση.

Οι συμμετέχοντες χωρίστηκαν τυχαία σε ομάδες, ώστε άλλοι να λαμβάνουν οκρελιζουμάμπη και άλλοι μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο). Η χορήγηση γινόταν με ενδοφλέβια έγχυση κάθε 6 μήνες, επί έως και 144 εβδομάδες.

Τα ευρήματα

Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στην ιατρική επιθεώρηση The Lancet. Όπως αναφέρουν οι ερευνητές, οι συμμετέχοντες που έλαβαν οκρελιζουμάμπη είχαν κατά 30% λιγότερες πιθανότητες να παρουσιάσουν εξέλιξη της αναπηρίας τους έως το τέλος της περιόδου παρακολουθήσεως.

Το φάρμακο, λ.χ., είχε μειώσει κατά 41% την επιδείνωση της λειτουργίας των χεριών στις 12 εβδομάδες από την έναρξη της μελέτης. Μείωσε επίσης κατά 52% τον κίνδυνο χρήσης αναπηρικού αμαξιδίου στους συμμετέχοντες οι οποίοι κατά την έναρξη της μελέτης δυσκολεύονταν να περπατήσουν ή να κινηθούν ελεύθερα.

Η μελέτη έδειξε ακόμα πως η επίδραση του φαρμάκου ήταν εντονότερη στους ασθενείς με ενδείξεις σημαντικής φλεγμονώδους δραστηριότητας στον εγκέφαλό τους, όπως αποτυπώθηκε στις μαγνητικές τομογραφίες που έκαναν οι ασθενείς. Σε αυτή την υποομάδα ασθενών ο κίνδυνος εξέλιξης της αναπηρίας μειώθηκε κατά 55%.

Οι ερευνητές λένε πως τα ευρήματα αυτά είναι πολύ σημαντικά. Οι προγενέστερες, μεγάλες μελέτες για την πολλαπλή σκλήρυνση συχνά απέκλειαν ασθενείς ηλικίας άνω των 55 ετών. Απέκλειαν επίσης όσους είχαν προχωρημένη αναπηρία.

Η παρούσα μελέτη όμως διεξήχθη σε ασθενείς ηλικίας έως και 65 ετών. Πολλοί, δε, από αυτούς αντιμετώπιζαν σημαντικά κινητικά προβλήματα και είχαν πολύ προχωρημένη νόσο.

«Τα ευρήματά μας είναι σημαντικά διότι δείχνουν ότι η θεραπεία μπορεί να κάνει σημαντική διαφορά σε ασθενείς με προχωρημένη σκλήρυνση κατά πλάκας. Μπορεί να τους βοηθήσει να διατηρήσουν την λειτουργία της άκρας χείρας και του βραχίονα, γεγονός ιδιαίτερα σημαντικό για τη διατήρηση της ανεξαρτησίας», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής Dr. Gavin Giovannoni, καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Queen Mary.

Φωτογραφία: iStock