Πολλαπλούν μυέλωμα: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για την υψηλού κινδύνου ασυμπτωματική νόσο

Την πρώτη θεραπεία για το πολλαπλούν μυέλωμα που δεν προκαλεί συμπτώματα, αλλά φέρει υψηλό κίνδυνο για εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο, ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Η νέα θεραπεία είναι το φάρμακο daratumumab (δαρατουμουμάμπη), που αποτελεί νέα θεραπευτική επιλογή σε μία φάση της νόσου όπου μέχρι σήμερα η καθιερωμένη πρακτική ήταν η απλή παρακολούθηση (ενεργός παρακολούθηση).

Η νέα θεραπεία δίνει τη δυνατότητα πρώιμης παρέμβασης σε ασθενείς χωρίς συμπτώματα, πριν εμφανιστούν βλάβες στα όργανά τους.

Η απόφαση για έγκριση του φαρμάκου βασίστηκε στα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης κλινικής μελέτης φάσης 3 AQUILA. Η μελέτη δημοσιεύθηκε προσφάτως στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine.

Επικεφαλής της μελέτης ήταν ο κ. Μελέτιος Α. Δημόπουλος, καθηγητής και διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής ΕΚΠΑ στο Νοσοκομείο Αλεξάνδρα. Στη μελέτη εντάχθηκαν συνολικώς 390 πάσχοντες από υψηλού κινδύνου πολλαπλούν μυέλωμα. Από αυτούς:

• Οι 196 υποβλήθηκαν σε ενεργό παρακολούθηση
• Οι 194 λάμβαναν με υποδόρια έγχυση το daratumumab ως μονοθεραπεία (σ.σ. χωρίς άλλο φάρμακο)

Όπως έδειξε, η θεραπεία μειώνει κατά 51% τον κίνδυνο εξέλιξης σε συμπτωματική νόσο ή θάνατο. Πέντε χρόνια μετά την έναρξη της μελέτης, το 63,1% των ασθενών που έλαβαν daratumumab παρέμεναν χωρίς εξέλιξη της νόσου. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα της ενεργού παρακολούθησης ήταν 40,8%.

Επιπλέον, στην ομάδα του daratumumab η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου δεν είχε επιτευχθεί. Στην ομάδα της ενεργού παρακολούθησης, όμως, ήταν 22,1 μήνες.

Η συνολική επιβίωση επίσης παρουσίασε όφελος με το daratumumab. Η πενταετής επιβίωση ήταν 93% με το φάρμακο, έναντι 86,9% με την ενεργό παρακολούθηση.

Το προφίλ ασφαλείας της θεραπείας ήταν σύμφωνο με προηγούμενες ενδείξεις του φαρμάκου, χωρίς νέα ανησυχητικά ευρήματα. Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (βαθμού 3 ή 4) εμφανίστηκαν στο 40,4% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία έναντι 30,1% στην ομάδα παρακολούθησης. Το ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών παρέμεινε χαμηλό (5,7%).

Εξελίσσεται το 50% των ασθενών

Όπως δήλωσε ο καθηγητής Δημόπουλος, έως πρότινος, η απουσία εγκεκριμένης θεραπείας για τους ασθενείς με υψηλού κινδύνου πολλαπλούν μυέλωμα, άφηνε περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές πέραν της παρακολουθήσεως. Και αυτό, παρά τα στοιχεία που δείχνουν ότι το 50% αυτών των ασθενών εξελίσσονται σε ενεργό πολλαπλούν μυέλωμα εντός 2 ετών.

Η έγκριση του daratumumab παρέχει τη δυνατότητα να αλλάξει αυτή η εξέλιξη. «Σηματοδοτεί μια νέα εποχή στη διαχείριση των ασθενών με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου για εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο», τονίζει ο κ. Δημόπουλος. «Για πρώτη φορά οι κλινικοί γιατροί και οι ασθενείς έχουν στη διάθεσή τους μια θεραπευτική στρατηγική που μπορεί να καθυστερήσει ή/και να αποτρέψει την εξέλιξη σε ενεργό νόσο, διατηρώντας τη λειτουργικότητα των οργάνων και την ποιότητα ζωής των ασθενών μακροχρόνια».

Φωτογραφία: iStock