ΕΕ: Ένα βήμα πιο κοντά στο πρώτο χάπι για σπάνια νόσο που προκαλεί επικίνδυνη αναιμία

Θετική γνωμοδότηση για το πρώτο φάρμακο που λαμβάνεται από το στόμα και μπορεί να αντιμετωπίσει την παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία, εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Όπως αναφέρει ο ΕΜΑ σε ανακοίνωσή του, η παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία είναι μία σπάνια ασθένεια του αίματος. Προκαλεί πρόωρη διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων, δηλαδή των κυττάρων του αίματος που μεταφέρουν οξυγόνο και θρεπτικά συστατικά σε όλο το σώμα. Η ανάπτυξή της οδηγεί στην αιμολυτική αναιμία και μπορεί να απειλήσει τη ζωή.

Τα συμπτώματά της συμπεριλαμβάνουν κόπωση, πόνους στο σώμα, θρομβώσεις στο αίμα, αιμορραγία και δύσπνοια. Με την πάροδο του χρόνου επιδεινώνεται και οι ασθενείς συχνά χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος.

Η καθιερωμένη θεραπεία για τη νόσο γίνεται με μονοκλωνικά αντισώματα που χορηγούνται με υποδόρια (κάτω από το δέρμα) ή ενδοφλέβια έγχυση. Μερικοί ασθενείς που λαμβάνουν τα φάρμακα αυτά εκδηλώνουν υπολειπόμενη αιμολυτική αναιμία και χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος.

Το νέο φάρμακο περιέχει την δραστική ουσία iptacopan (θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Fabhalta). Η ουσία αυτή εμποδίζει την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων:

• Εντός των αιμοφόρων αγγείων (ενδοαγγειακή αιμόλυση)
• Στο ήπαρ και τον σπλήνα (εξωαγγειακή αιμόλυση)

Δύο μελέτες

Τη θετική γνωμοδότηση για το νέο φάρμακο εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ. Βασίσθηκε στα αποτέλεσμα της τελικής φάσης δύο ξεχωριστών κλινικών μελετών. Στην πρώτη συμμετείχαν 97 ασθενείς με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία, οι οποίοι είχαν υπολειπόμενη αναιμία μετά από τουλάχιστον 6 μήνες καθιερωμένης θεραπείας. Οι ασθενείς χωρίσθηκαν σε δύο ομάδες ώστε να λαμβάνουν επί 24 εβδομάδες:

• Το νέο φάρμακο ως μοναδική θεραπεία (μονοθεραπεία). Στην ομάδα αυτή εντάχθηκαν 62 ασθενείς
• Την καθιερωμένη θεραπεία. Στην ομάδα αυτή εντάχθηκαν 35 ασθενείς

Η θεραπεία με το νέο φάρμακο ήταν πιο αποτελεσματική από την καθιερωμένη αγωγή. Βελτιώθηκε η κατάσταση 51 ασθενών, ενώ από τους ασθενείς που συνέχισαν τα καθιερωμένα φάρμακα κανείς δεν βελτιώθηκε.

Επιπλέον, οι 59 από τους 62 ασθενείς που έπαιρναν το φάρμακο δεν χρειάσθηκαν μετάγγιση αίματος από τη δεύτερη εβδομάδα έως το τέλος της μελέτης. Η αντίστοιχη αναλογία στην ομάδα της καθιερωμένης θεραπείας ήταν 14 στους 35 συμμετέχοντες.

Στη δεύτερη μελέτη συμμετείχαν 40 ασθενείς οι οποίοι πήραν το νέο φάρμακο, χωρίς να έχει προηγηθεί θεραπεία με τα καθιερωμένα φάρμακα. Οι 31 από τους 33 ασθενείς παρουσίασαν βελτίωση της κατάστασής τους, ενώ κανένας δεν χρειάσθηκε μετάγγιση αίματος.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες με το νέο φάρμακο ήταν λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, πονοκέφαλος και διάρροια.

Φωτογραφία: iStock