Δρεπανοκυτταρική νόσος: Εγκρίθηκε φάρμακο που προλαμβάνει τις κρίσεις πόνου

Ένα νέο φάρμακο που προλαμβάνει τις επώδυνες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις στους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Το φάρμακο λέγεται κριζανλιζουμάμπη και προορίζεται για ασθενείς ηλικίας 16 ετών και άνω.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μία κληρονομική αναιμία που προκαλεί πολλά και σοβαρά προβλήματα στους ασθενείς, συχνά από την βρεφική ή και παιδική ηλικία. Οι επώδυνες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις είναι μία από τις σημαντικότερες εκδηλώσεις της.

Διαβάστε ακόμα ΑΦΙΕΡΩΜΑ Δρεπανοκυτταρική νόσος

Οι κρίσεις αυτές προκαλούν συχνά ανυπόφορο πόνο και πυρετό, και μπορεί να είναι παρατεταμένες. Είναι πιο συχνές στα οστά, στα χέρια, τα πόδια και τον θώρακα. Ο πόνος μπορεί επίσης να συνοδεύεται από οίδημα στις αρθρώσεις.

Η κριζανλιζουμάμπη εγκρίθηκε για να χορηγείται σε συνδυασμό με την υδροξυουρία (ή υδροξυκαρβαμίδη), ένα άλλο εγκεκριμένο φάρμακο για τη νόσο. Μπορεί όμως να χορηγείται και μόνη της, σε ασθενείς για τους οποίους η θεραπεία με υδροξυουρία είναι ακατάλληλη ή ανεπαρκής.

Μείωση των κρίσεων κατά 45%

Όπως ανακοίνωσε η παρασκευάστρια εταιρεία της κριζανλιζουμάμπης, η Novartis, η έγκριση βασίστηκε σε μεγάλη μελέτη που έδειξε ότι το φάρμακο μειώνει κατά 45% τις αγγειοαποφρακτικές κρίσεις.

Αυτό είναι σημαντικό, δεδομένου ότι το σχεδόν 90% των πασχόντων από δρεπανοκυτταρική νόσο βιώνουν ετησίως μία ή περισσότερες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις. Μάλιστα ο ένας στους τρεις πάσχοντες καταλήγει εξαιτίας τους στο νοσοκομείο, διότι εκτός από τον πόνο μπορεί να έχουν και άλλες, απειλητικές συνέπειες.

Η ίδια μελέτη έδειξε ότι η κριζανλιζουμάμπη μειώνει κατά μέσον όρο 42% τις ημέρες νοσηλείας λόγω των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μία σπάνια ασθένεια. Στη χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 1.000 άτομα. Ωστόσο οι φορείς των ελαττωματικών γονιδίων που οδηγούν στην ανάπτυξή της είναι πολύ περισσότεροι. Υπολογίζεται ότι το 2% του γενικού πληθυσμού είναι φορείς (έχουν το λεγόμενο στίγμα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας).

Σε ολόκληρη την Ευρώπη, υπολογίζεται ότι η δρεπανοκυτταρική νόσος προσβάλλει περίπου 50.000 άτομα.