3χρονο αγοράκι με σπάνια πάθηση παρουσιάζει εκπληκτική βελτίωση μετά από γονιδιακή θεραπεία
Το παιδί γεννήθηκε με σύνδρομο Hunter και αντιμετώπιζε σοβαρά προβλήματα κινητικότητας και ομιλίας.
Το παιδί γεννήθηκε με σύνδρομο Hunter και αντιμετώπιζε σοβαρά προβλήματα κινητικότητας και ομιλίας.
Η θεραπεία φαίνεται να έχει μακροχρόνια αποτελεσματικότητα. Πέντε παιδιά συμπλήρωσαν 10 χρόνια υγιούς ζωής.
Τα αποτελέσματα των ερευνών δείχνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία σε μικρή ηλικία μπορεί να βελτιώσει δραστικά την όραση των...
Ερευνητές του Επιστημονικού Ινστιτούτου RCCS San Raffaele στο Μιλάνο ανακάλυψαν ότι τα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα (HSC) προσαρμόζονται κατά τη...
Αισιόδοξα ευρήματα νέας μελέτης για σπάνια γενετική νόσο. Η θεραπεία βελτίωσε την όρασή τους έως και 10.000 φορές.
Νέα ελπίδα για τα παιδιά που γεννήθηκαν με μια σπάνια γενετική μετάλλαξη
Θα μπορεί να χορηγείται στους πάσχοντες από σοβαρές μορφές των δύο νόσων.
Η απόφαση του αμερικανικού οργανισμού φαρμάκων αναμένεται εντός των ημερών. Ελπίδες για ίαση των ασθενών.
Η Μ. Βρετανία ενέκρινε την πρώτη στον κόσμο θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR για τη θεραπεία της β' θαλασσαιμίας και...
Η ανεπάρκεια της AADC είναι μία σπάνια νόσος των παιδιών. Εγκρίθηκε πριν από λίγες εβδομάδες για διάθεση στην Ευρωπαϊκή...
Η θεραπεία εγχέεται απ' ευθείας στον εγκέφαλο και χορηγείται μία φορά. Προορίζεται για τα παιδιά που γεννιούνται με ανεπάρκεια...
Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία. Η διακοπή οφείλεται στο ότι ένα άλλο ανάλογο φάρμακο, που...
Περισσότερα από 550 παιδιά γεννιούνται κάθε χρόνο στην Ευρώπη με νωτιαία μυϊκή ατροφία, την ασθένεια που παλεύει να νικήσει...
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες νέα γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας σε...
Πειραματική θεραπεία που εφαρμόζεται σε περιορισμένο αριθμό Ελλήνων ασθενών στο νοσοκομείο Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης, παρουσιάζει θεαματικά αποτελέσματα και δίνει...