Νέα «ορφανά» φάρμακα και νέες γενετικές θεραπείες δείχνουν το δρόμο

  • Μαρία Τσιλιμιγκάκη
Στη διαδικτυακή συνέντευξη που παραχώρησε σήμερα στο iatropedia ο νευρολόγος Γιώργος Καραχάλιος, διευθυντής ιατρικού τμήματος της Genesis Pharma, μας ενημέρωσε σχετικά με τα νέα "ορφανά" φάρμακα που αντιμετωπίζουν Σπάνιες Παθήσεις αλλά και ό,τι νεότερο περιμένουμε τα επόμενα χρόνια για την Πολλαπλή Σκλήρυνση (ή) Σκλήρυνση κατά Πλάκας.

Καταρχάς, η Biogen, αμερικανική εταιρία βιοτεχνολογίας την οποία αντιπροσωπεύει στην Ελλάδα η Genesis Pharma και παρέχει θεραπεία σε 4 στους 10 ασθενείς με ΣκΠ παγκοσμίως, έχει αυτήν την στιγμή σε φάση 2 νέα θεραπεία που βοηθά στην αναγέννηση της μυελίνης. Όπως μας είπε ο κ. Καραχάλιος, όταν ολοκληρωθούν οι έρευνες και κλινικές μελέτες γύρω από αυτό  το φάρμακο, θα μιλάμε για την επόμενη μέρα στην θεραπεία της ΣκΠ.

Ομοίως, την «επόμενη μέρα» ζούμε από πέρσι και για ένα Σπάνιο Νόσημα, την Νωτιαία Μυική Ατροφία, που πλήττει 10 νεογέννητα ετησίως στην χώρα μας και στην πιο βαριά μορφή της οδηγεί σε αναπνευστικά προβλήματα και πλήρη παράλυση του βρέφους που καταλήγει μέσα στα δύο πρώτα χρόνια της ζωής του. Ακόμα όμως και σε πιο ήπιες μορφές, υπάρχουν κινητικά και άλλα σοβαρά προβλήματα λόγω ατελούς ανάπτυξης του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος.

Με το νέο φάρμακο που κυκλοφορεί και στην ΕΕ από το 2017, και λαμβάνεται αυτή την στιγμή στην χώρα μας από 25-27 ασθενείς, το άτομο ζει σχεδόν φυσιολογικά την ζωή του! Το φάρμακο εννοείται ότι αποζημιώνεται κανονικά από τον ΕΟΠΥΥ για όλους τους ασθενείς.

Αλλά, όπως μας είπε ο κ. Καραχάλιος, όταν πήρε την αρχική έγκριση στον ΕΜΑ πέρσι, και για να ληφθεί άμεσα από τα 6 παιδιά που το είχαν ανάγκη στην χώρα μας, το έδωσε η εταιρία δωρεάν!

Παρακολουθήστε την ενδιαφέρουσα συνέντευξη με τον κ. Καραχάλιο: