Πολλαπλή σκλήρυνση: Πειραματικό φάρμακο καθυστερεί την προοδευτική αναπηρία

Το φάρμακο, που ονομάζεται tolebrutinib, καθυστέρησε την εξέλιξη της αναπηρίας κατά 31% σε άτομα με έναν συγκεκριμένο τύπο σκλήρυνσης κατά πλάκας που ονομάζεται μη υποτροπιάζουσα δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS), ανέφεραν οι ερευνητές στο New England Journal of Medicine.

«Αυτή είναι η πρώτη κλινική δοκιμή που δείχνει θετική επίδραση στην καθυστέρηση της εξέλιξης της αναπηρίας στη μη υποτροπιάζουσα δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, μία μορφή της νόσου όπου η νευρολογική λειτουργία επιδεινώνεται σταδιακά με την πάροδο του χρόνου και η αναπηρία αυξάνεται αμείλικτα», ανέφερε ο επικεφαλής ερευνητής δρ Robert Fox, νευρολόγος στο Κέντρο Mellen για την έρευνα και τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας στην Cleveland Clinic.

Η τολεβουτινίμπη βρίσκεται αυτήν τη στιγμή σε διαδικασία εξέτασης από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για τη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, ανέφεραν οι ερευνητές στις σημειώσεις τους.

Για την κλινική μελέτη, οι ερευνητές επιστράτευσαν περισσότερους από 1.100 ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση, ηλικίας μεταξύ 18 και 60 ετών, σε 264 μέρη σε 31 χώρες. Οι ασθενείς κλήθηκαν τυχαία να λάβουν είτε μια ημερήσια από του στόματος δόση tolebrutinib είτε ένα αντίστοιχο δισκίο εικονικού φαρμάκου.

Η τολεβουτινίμπη είναι ένας αναστολέας της κινεάσης της τυροσίνης, ένας τύπος φαρμάκου που αναπτύχθηκε αρχικά για τη θεραπεία λεμφωμάτων και ασθενειών του αίματος. Τα φάρμακα αυτά δρουν αναστέλλοντας ένζυμα που προάγουν την ανάπτυξη και τη διαίρεση των κυττάρων.

Μετά από έξι μήνες, λίγο λιγότερο από το 23% των ασθενών που έλαβαν τον πειραματικό φάρμακο είχαν εξέλιξη της σχετιζόμενης με τη σκλήρυνση κατά πλάκας αναπηρίας τους, σε σύγκριση με σχεδόν το 31% εκείνων που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτό ισοδυναμούσε με μείωση της αναπηρίας κατά 31% με το πειραματικό φάρμακο.

Η τολεβουτινίμπη επέδειξε και άλλα θετικά οφέλη, σύμφωνα με τα αποτελέσματα:

• Σχεδόν διπλάσιοι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν βελτίωση της αναπηρίας τους, 8,6% έναντι 4,5% για το εικονικό φάρμακο.
• Η τολεβουτινίμπη προκάλεσε επίσης σταθερή αύξηση 20% σε μια χρονομετρημένη δοκιμασία βάδισης 25 μέτρων μετά από τρεις μήνες.
• Οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο είχαν επίσης λιγότερες νέες ή αυξανόμενες βλάβες στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό που σχετίζονται με την πολλαπλή σκλήρυνση, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Ωστόσο, οι ερευνητές προειδοποίησαν ότι το πειραματικό φάρμακο φαίνεται να αυξάνει τον κίνδυνο ηπατικής βλάβης των ασθενών. Τα επίπεδα ενός ενζύμου που αντανακλά τη βλάβη ήταν αυξημένα στο 4% των ασθενών που λάμβαναν τολεβουτινίμπη έναντι ποσοστού 1,6% για τους ασθενείς που λάμβαναν placebo.

«Εάν εγκριθεί, το φάρμακο πιθανότατα θα απαιτεί εντατική παρακολούθηση των ενζύμων ηπατικής λειτουργίας κατά τους τρεις πρώτους μήνες της θεραπείας, με λιγότερο συχνή παρακολούθηση στη συνέχεια», ανέφερε ο Fox.

«Φαίνεται ότι περίπου 1 στους 200 ασθενείς θα παρουσιάσει σοβαρή αύξηση των ηπατικών ενζύμων κατά τους τρεις πρώτους μήνες χρήσης, επομένως η προσεκτική παρακολούθηση είναι σημαντική και το φάρμακο θα πρέπει να διακόπτεται αμέσως σε όσους παρουσιάζουν αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων», πρόσθεσε.

Η τολεβουτινίμπη φαίνεται να δρα μειώνοντας τη φλεγμονή στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, ανέφερε ακόμη ο Fox.

«Το φάρμακο ανοίγει νέες δυνατότητες για μια νέα κατηγορία φαρμάκων για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας, την κύρια αιτία μη τραυματικής αναπηρίας σε νέους ενήλικες», συμπλήρωσε.

Φωτογραφία: iStock

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:

Τα κατοικίδια μπορούν να ενισχύσουν την ευημερία ενός ανθρώπου όσο και ένας γάμος

Πάτρα: Τραυματίας απείλησε γιατρό, νοσηλεύτρια στο Νοσοκομείο Άγιος Ανδρέας

Όταν το μητρικό χάδι γίνεται απειλή: Το Σύνδρομο Μινχάουζεν δι’ αντιπροσώπου μέσα από τα μάτια ενός Παιδοψυχιάτρου