Θετική γνωμοδότηση για το πρώτο φάρμακο που επιβραδύνει την εξέλιξη του τύπου 1 διαβήτη σε ενήλικες και παιδιά, εξέδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA).
Ο τύπου 1 διαβήτης είναι μία αυτοάνοση ασθένεια, δηλαδή προκαλείται από επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς στα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη (λέγονται β-κύτταρα). Η ινσουλίνη είναι απαραίτητη για τη ρύθμιση των επιπέδων σακχάρου στο αίμα. Δίχως αυτήν, το σάκχαρο αυξάνεται και προκαλούνται συμπτώματα όπως:
- Αυξημένη δίψα (πολυδιψία)
- Αυξημένη πείνα και κατανάλωση τροφής (πολυφαγία)
- Αυξημένη ούρηση (πολυουρία)
- Απώλεια βάρους
- Κόπωση
Μακροπρόθεσμα αυξάνεται ο κίνδυνος βλάβης σε πολλά ζωτικά όργανα και ιστούς, μεταξύ των οποίων η καρδιά, οι νεφροί, τα αιμοφόρα αγγεία κ.λπ.
Ο διαβήτης τύπου 1 έχει τρία στάδια. Στο στάδιο 1, το σάκχαρο στο αίμα είναι φυσιολογικό. Ο οργανισμός των ασθενών όμως έχει ήδη αρχίσει την παραγωγή αυτοαντισωμάτων για τα β-κύτταρα του παγκρέατος.
Στο στάδιο 2, οι εξετάσεις αίματος δείχνουν ότι αυξάνεται σταδιακά το σάκχαρο (ή γλυκόζη). Ωστόσο οι ασθενείς δεν έχουν ακόμα συμπτώματα.
Στο στάδιο 3 οι ασθενείς έχουν πια συμπτώματα του διαβήτη τύπου 1. Οι περισσότεροι διαγιγνώσκονται σε αυτό το στάδιο, οπότε πια χρειάζονται καθημερινές εγχύσεις ινσουλίνης για να μείνουν υγιείς.
Το νέο φάρμακο λέγεται τεπλιζουμάμπη (teplizumab). Ο ΕΜΑ εισηγείται την έγκρισή του για να καθυστερήσει την έναρξη του σταδίου 3 της νόσου, σε ασθενείς που βρίσκονται στο στάδιο 2. Οι ασθενείς μπορεί να είναι ενήλικες ή παιδιά ηλικίας 8 ετών και άνω.
Πόσο αποτελεσματικό είναι
Το νέο φάρμακο θα διατεθεί στην ΕΕ με την εμπορική ονομασία Teizeild. Χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα, επί 14 συνεχόμενες ημέρες. Μελέτες με αυτό έδειξαν ότι μπορεί να επιβραδύνει τον ρυθμό καταστροφής των β-κυττάρων του παγκρέατος. Με αυτό τον τρόπο καθυστερεί την πλήρη έναρξη του τύπου 1 διαβήτη.
Μελέτη με 76 ασθενείς που βρίσκονταν στο στάδιο 2 του διαβήτη τους έδειξε ότι διπλασιάζει το διάστημα έως την έναρξη του σταδίου 3. Ειδικότερα, ο μέσος χρόνος που πέρασε έως ότου αρχίσει το στάδιο 3 ήταν:
- 50 μήνες με το φάρμακο
- 25 μήνες με τη λήψη μιας ανενεργού ουσίας (εικονικό φάρμακο)
Στη διάρκεια 51 μηνών παρακολούθησης (κάτι περισσότερο από 4 χρόνια) πλήρη διαβήτη τύπου 1 εκδήλωσαν:
- 20 από τους 44 ασθενείς που έπαιρναν το νέο φάρμακο (ποσοστό 45%)
- 23 από τους 32 ασθενείς που έπαιρναν το εικονικό φάρμακο (ποσοστό 72%)
Επιπλέον, αρκετές άλλες μελέτες έδειξαν ότι η τεπλιζουμάμπη συντηρεί πολύ περισσότερο την λειτουργικότητα των β-κυττάρων του παγκρέατος, έναντι εικονικών φαρμάκων.
Εντός τριών μηνών
Η θετική γνωμοδότηση του ΕΜΑ θα αποσταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα λάβει την τελική απόφαση για την έγκριση του φαρμάκου. Αν και οι συστάσεις του ΕΜΑ δεν είναι δεσμευτικές, η Κομισιόν συνήθως τις ακολουθεί. Η απόφαση θα βγει εντός τριμήνου.
Φωτογραφία: iStock