Με τη συμμετοχή 27 εκπροσώπων Συλλόγων Ασθενών και Οργανώσεων Σπάνων Παθήσεων από όλη τη χώρα, η πρωτοβουλία αυτή αποτελεί την πρώτη ολοκληρωμένη προσπάθεια στην Ελλάδα —και μια από τις πρώτες στην Ευρώπη— για την επιστημονική εξειδίκευση και ενδυνάμωση των ασθενών με σπάνια νοσήματα, σε περίπλοκες διαδικασίες όπως η αξιολόγηση τεχνολογιών υγείας HTA και η ανάπτυξη φαρμάκων.
Ο πρώτος κύκλος της Ακαδημίας πραγματοποιήθηκε με τη συμμετοχή κορυφαίων Ελλήνων και διεθνών επιστημόνων, στελεχών του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας (WHO), του Ε.Ο.Π.Υ.Υ., ακαδημαϊκών ιδρυμάτων και εμπειρογνωμόνων στους τομείς της Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment – HTA), της οικονομικής αξιολόγησης, της φαρμακευτικής πολιτικής και της συμμετοχής των ασθενών στις ρυθμιστικές διαδικασίες.
- Δείτε επίσης: Νόσος Addison – Ρ. Βακουφτσή: «Η φαρμακευτική καινοτομία μου έδωσε πίσω κομμάτια του εαυτού μου που είχαν χαθεί»
Βασικός στόχος της Ακαδημίας ήταν η δημιουργία της επόμενης γενιάς Patient Experts στην Ελλάδα και στην Ευρώπη — Εκπροσώπων Ασθενών με επιστημονική κατάρτιση, θεσμική κατανόηση και τεκμηριωμένο λόγο,
Αξίζει να σημειωθεί ότι το πρόγραμμα υποστηρίχθηκε από ένα ευρύ δίκτυο φορέων της φαρμακευτικής αγοράς και της έρευνας.
Οι πυλώνες της εκπαίδευσης και το νέο θεσμικό πλαίσιο
Η Ακαδημία δεν περιορίστηκε σε θεωρητική προσέγγιση, αλλά εστίασε στην προετοιμασία των συμμετεχόντων για το νέο ευρωπαϊκό τοπίο, όπου η φωνή του ασθενούς αποτελεί πλέον θεσμικό προαπαιτούμενο.
Οι θεματικές ενότητες κάλυψαν όλο το φάσμα του κύκλου ζωής ενός φαρμάκου:
- Ρυθμιστικό πλαίσιο και EMA: Εκπαίδευση στις διαδικασίες του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, τα ορφανά φάρμακα και τις οδούς ταχείας έγκρισης.
- Αξιολόγηση τεχνολογιών υγείας (HTA): Προετοιμασία για το Joint Clinical Assessment (JCA) και το ελληνικό σύστημα αξιολόγησης.
- Κλινικές μελέτες και δεδομένα: Μεθοδολογία κλινικών δοκιμών σε μικρούς πληθυσμούς και η αξιοποίηση των Real-World Evidence (RWE).
- Οικονομικά της υγείας: Διαπραγμάτευση τιμών, ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας και η χρήση των PROMs/PREMs
Η σημασία της τεκμηριωμένης εκπροσώπησης
Η μετάβαση από τη συμβολική παρουσία στην ουσιαστική παρέμβαση απαιτεί «εργαλεία» και γνώση. Μέσω των Living Lab Workshops, οι συμμετέχοντες είχαν την ευκαιρία να βρεθούν σε προσομοιώσεις πραγματικών συνθηκών διαπραγμάτευσης και αξιολόγησης, μετατρέποντας τη βιωματική τους εμπειρία σε επιστημονικό τεκμήριο.
«Η ουσιαστική συμμετοχή των ασθενών δεν μπορεί πλέον να περιορίζεται σε συμβολικό επίπεδο. Οι εκπρόσωποι ασθενών πρέπει να διαθέτουν τις γνώσεις, τα εργαλεία και τη δυνατότητα να συνδιαμορφώνουν τις αποφάσεις που αφορούν τη ζωή τους. Η «Ακαδημία Σπανίων Ασθενών Ελλάδος – Patient Expert Training» αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο και βήμα προς τη δημιουργία μιας νέας γενιάς εκπροσώπων ασθενών με επιστημονική κατάρτιση, τεκμηριωμένο λόγο και ενεργό ρόλο στις εθνικές και ευρωπαϊκές διαδικασίες λήψης αποφάσεων», ανέφερε ο Δημήτρης Αθανασίου, Αντιπρόεδρος Ε.Σ.Α.Ε.
Συμμετέχοντες φορείς και υποστηρικτές
Η πρωτοβουλία υλοποιήθηκε με την υποστήριξη των:
ΒΙΑΝΕΞ Α.Ε., Ι.Φ.Ε.Τ., Ardius Pharma, AstraZeneca, BIOMARIN, BOEHRINGER INGELHEIM ΕΛΛΑΣ, Chiesi ΕΛΛΑΣ Α.Ε.Β.Ε., CORONIS (HACRO), CSL Behring Hellas, Genesis Pharma SA, INTEGRIS Pharma Α.Ε., Ipsen ΕΠΕ, Janssen Cilag Φαρμακευτική Α.Ε.Β.Ε., MSD, Roche Hellas Α.Ε., SANOFI – AVENTIS Α.Ε. & Β.Ε., Solutions for Rare Diseases (SfRD), UCB Α.Ε.