Iatropedia

Εξελιγμένη γονιδιακή θεραπεία «φρέναρε» τον λύκο σε πέντε ασθενείς στην Αγγλία

acne rosacea, red cheeks, lupus

Δοκιμάζεται και σε άλλους ασθενείς με αυτοάνοσα νοσήματα. Τι ανακοίνωσαν οι επιστήμονες.  

Μία εξελιγμένη θεραπεία, που βασίζεται στην γενετική τροποποίηση των κυττάρων των ασθενών, μπορεί να θέσει σε ύφεση τον ερυθηματώδη λύκο, αναφέρουν επιστήμονες από το University College του Λονδίνου (UCL).

Η θεραπεία γίνεται με CAR T-λεμφοκύτταρα. Κατ’ αυτήν, οι γιατροί αφαιρούν τα Τ-λεμφοκύτταρα από το αίμα των ασθενών και τα τροποποιούν γενετικά. Ύστερα τα εγχέουν πίσω στο αίμα των ασθενών για να «ξαναρυθμίσουν» το ανοσοποιητικό τους σύστημα.

Τα Τ-λεμφοκύτταρα ανήκουν στο ανοσοποιητικό σύστημα. Ο ρόλος τους είναι να εντοπίζουν τα μολυσμένα ή αλλοιωμένα κύτταρα, ώστε να τους επιτεθεί το ανοσοποιητικό και να τα καταστρέψει.

Ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος είναι μία αυτοάνοση ασθένεια, δηλαδή προκαλείται από υπερδραστηριότητα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς. Η εκ νέου ρύθμιση του ανοσοποιητικού πιστεύεται ότι μπορεί να καταστείλει τη νόσο στους ασθενείς. Η πεποίθηση αυτή ως φαίνεται έχει βάση.

Όπως ανακοίνωσαν οι επιστήμονες του UCL, πέντε ασθενείς με λύκο που υποβλήθηκαν στη θεραπεία, βρίσκονται σε ύφεση. Οι ασθενείς είναι ηλικίας 19 έως 50 ετών και πάσχουν από σοβαρή μορφή της νόσου.

Η θεραπεία με τα CAR T-λεμφοκύτταρα εφαρμόζεται μία φορά. Αν επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητά της, μπορεί να μεταμορφώσει τον τρόπο αντιμετώπιση της νόσου. Θα βελτιώσει επίσης σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών, αφού θα μειώσει ή θα εξαλείψει την ανάγκη για φάρμακα.

Μία από τις πέντε ασθενείς δεν έχει πια κανένα από τα κύρια συμπτώματα της νόσου, με την οποία ζει εδώ και 30 χρόνια! Η Katie Tinkler πήγε επίσης εφέτος για σκι, για πρώτη φορά μετά από μία δεκαετία. Μπόρεσε επίσης να χορέψει στον γάμο της κόρης της, αναφέρει ο βρετανικός Independent.

Η μελέτη

Η νέα μελέτη παρουσιάσθηκε την περασμένη εβδομάδα στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Ρευματολογίας (EULAR 2026) στο Λονδίνο. Όπως ανέφεραν οι επιστήμονες, χορήγησαν την θεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα σε εννέα ενήλικες που έπασχαν από σοβαρό ερυθηματώδη λύκο.

Οι ασθενείς αυτοί δεν ανταποκρίνονταν σε άλλες θεραπείες που τους είχαν χορηγήσει οι ασθενείς. Οι περισσότεροι είχαν και νεφρίτιδα του λύκου, μία σοβαρή επιπλοκή της νόσου στους νεφρούς.

Οι έξι από τους ασθενείς έλαβαν χαμηλή δόση από τη θεραπεία obecabtagene autoleucel (σε συντομογραφία: obe-cel). Οι υπόλοιποι τρεις έλαβαν υψηλή δόση.

Οι πέντε από τους έξι ασθενείς (ποσοστό 83,3%) που έλαβαν την χαμηλή δόση,  μπήκαν σε ύφεση 5 έως 9 μήνες μετά την χορήγησή της. Επιπλέον, οι τρεις από αυτούς (ποσοστό 50%) είχαν πλήρη ανταπόκριση από τους νεφρούς τους 1 μήνα μετά τη θεραπεία. Ακόμα 1 ασθενής από τους έξι είχε μερική ανταπόκριση από τους νεφρούς του έπειτα από 7 μήνες.

Πρακτικά αυτό σημαίνει πως η νεφρική λειτουργία τους σταθεροποιήθηκε ή βελτιώθηκε με τη θεραπεία. Οι ερευνητές παρακολουθούν αυτούς τους έξι εθελοντές εδώ και 11,5 μήνες κατά μέσον όρο και η υγεία τους εξελίσσεται ομαλά.

Τα ευρήματα αυτά υποδηλώνουν ότι η θεραπεία δεν καταστέλλει απλώς τη δραστηριότητα του ανοσοποιητικού των ασθενών, αλλά το ξαναρυθμίζει, είπαν οι ερευνητές.

Εν αναμονή για την υψηλή δόση

Αποτελέσματα από τους 3 ασθενείς που έλαβαν την υψηλή δόση από τη θεραπεία obecabtagene autoleucel, δεν αναφέρθηκαν στο συνέδριο. Και αυτό διότι η παρακολούθησή τους είναι ακόμα βραχεία (έως 3 μήνες). Ωστόσο οι ερευνητές πιστεύουν ότι και αυτοί θα επιτύχουν ύφεση.

Η μελέτη έδειξε ακόμα πως η θεραπεία παρέχει ταχεία βελτίωση στους δείκτες του λύκου στις διαγνωστικές εξετάσεις.

Ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος είναι μία χρόνια αυτοάνοση ασθένεια. Εκδηλώνεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτεθεί από λάθος στους υγιείς ιστούς του σώματος, προκαλώντας τους βλάβες. Η καρδιά, οι νεφροί και οι πνεύμονες είναι όργανα που μπορεί να πλήξει ο λύκος.

Η νόσος μπορεί να είναι από ήπια έως σοβαρή. Στα συμπτώματά της συμπεριλαμβάνονται πόνοι στις αρθρώσεις, χαρακτηριστικό ερυθρό εξάνθημα στο πρόσωπο, κόπωση και φλεγμονή σε ζωτικά όργανα.

Οι θεραπείες με CAR T-λεμφοκύτταρα δοκιμάζονται και για άλλες αυτοάνοσες παθήσεις, στις οποίες συμπεριλαμβάνεται η ρευματοειδής αρθρίτιδα και η συστηματική σκλήρυνση.

Φωτογραφία: iStock