Οι ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) συχνά λαμβάνουν κορτικοστεροειδή (γνωστά φάρμακα) για να επιβραδύνουν την εξέλιξη της ασθένειας. Η βαμορολόνη είναι ένα νέο φάρμακο που αναπτύχθηκε για να αντικαταστήσει τα συμβατικά κορτικοστεροειδή, το οποίο έδειξε σημαντικά αποτελέσματα.
Μια μεγάλη μελέτη, στην οποία παρακολουθήθηκαν παιδιά για περίπου πέντε χρόνια (σε ορισμένες περιπτώσεις έως και οκτώ), έδειξε πολύ ενθαρρυντικά αποτελέσματα για τη βαμορολόνη:
Το πιο σημαντικό είναι ότι η βαμορολόνη έδειξε να έχει βελτιωμένο προφίλ ασφάλειας. Με λίγα λόγια, φαίνεται να είναι ασφαλέστερη και να προκαλεί λιγότερες σοβαρές παρενέργειες από τα παλιότερα φάρμακα, σύμφωνα με τα αποτελέσαμτα που κοινοποίησε η εταιρεία Santhera Pharmaceuticals.
Τα παιδιά που συμμετείχαν ήταν ηλικίας τεσσάρων έως επτά ετών όταν ξεκίνησαν τη θεραπεία και συνέχισαν να λαμβάνουν τη βαμορολόνη (συνήθως σε υψηλές δόσεις) για πολλά χρόνια.
Λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες και καλύτερο προφίλ ασφαλείας
Φυσιολογική Ανάπτυξη
Σε αντίθεση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή, τα οποία συχνά σταματούν την ανάπτυξη των παιδιών, η βαμορολόνη επέτρεψε στα παιδιά να αναπτυχθούν κανονικά σε ύψος.
Λιγότερα Κατάγματα
Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη είχαν σημαντικά λιγότερα σπασίματα στη σπονδυλική στήλη (σπονδυλικά κατάγματα), τα οποία αποτελούν συχνό πρόβλημα με τα παλιά στεροειδή.
Μικρότερος Κίνδυνος Καταρράκτη
Επίσης, εμφανίστηκε μικρότερη συχνότητα εμφάνισης καταρράκτη (θόλωμα του ματιού) σε σύγκριση με τους ασθενείς που λάμβαναν τα συμβατικά στεροειδή.
Νέα θεραπεία για μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD): Συγκρίσιμη Αποτελεσματικότητα
Όσον αφορά το πόσο καλά λειτουργεί το φάρμακο, η βαμορολόνη έδειξε συγκρίσιμη (παρόμοια) μακροχρόνια αποτελεσματικότητα με τα παλιά κορτικοστεροειδή. Δηλαδή, βοήθησε τους μύες εξίσου καλά με τα φάρμακα που χρησιμοποιούνταν μέχρι σήμερα, αλλά με λιγότερες παρενέργειες.
Η εταιρεία Santhera Pharmaceuticals ανακοίνωσε αυτά τα θετικά αποτελέσματα, μετά από την ανάλυση μακροχρόνιων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της συνεχιζόμενης μελέτης GUARDIAN.
Καταληκτικά, η βαμορολόνη μοιάζει να είναι μια εξίσου αποτελεσματική θεραπεία για τη DMD με τα υπάρχοντα φάρμακα, αλλά με σημαντικά λιγότερες και ηπιότερες παρενέργειες, ειδικά σε ό,τι αφορά την ανάπτυξη των παιδιών και τα προβλήματα στα οστά και τα μάτια.