Πρόκειται για το πρώτο φάρμακο που δεν περιορίζεται στην απλή διαχείριση των συμπτωμάτων, αλλά στοχεύει απευθείας στην υποκείμενη βιολογική αιτία τ που προκαλεί ναρκοληψία τύπου 1 στους ενήλικες.
Μέχρι σήμερα, οι ασθενείς με τη συγκεκριμένη πάθηση βασίζονταν σε έναν συνδυασμό διεγερτικών και κατασταλτικών φαρμάκων, προκειμένου να παραμείνουν ξύπνιοι κατά τη διάρκεια της ημέρας ή να ελέγξουν την καταπληξία.
Το νέο αυτό σκεύασμα, το οποίο χορηγείται από του στόματος δύο φορές την ημέρα, ανήκει σε μια εντελώς νέα κατηγορία. Λειτουργεί ως αγωνιστής του υποδοχέα 2 της ορεξίνης (OX2R), μιμούμενο ουσιαστικά τη δράση της χημικής ουσίας που λείπει από τον εγκέφαλο αυτών των ασθενών και αποκαθιστώντας τη φυσιολογική σηματοδότηση του οργανισμού.
Όπως εξήγησε χαρακτηριστικά η δρ. Tiffany R. Farchione, διευθύντρια του Τμήματος Ψυχιατρικής στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA:
«Για πάρα πολύ καιρό, τα άτομα με ναρκοληψία τύπου 1 έπρεπε να διαχειριστούν μια πολύπλοκη, δια βίου νευροψυχιατρική κατάσταση με θεραπείες που αντιμετώπιζαν μόνο μεμονωμένα κομμάτια της. Αυτό το νέο φάρμακο είναι το πρώτο που επιδρά στην υποκείμενη βιολογία της νόσου, αντιμετωπίζοντας τη ναρκοληψία τύπου 1 ως ένα ενιαίο σύνολο».
- Δείτε επίσης στο iatropedia: Ο «Γολγοθάς» των ασθενών με ναρκοληψία: Αναζητούν λύση στο αδιέξοδο της χορήγησης φαρμάκων
Ναρκοληψία: Τι πρέπει να γνωρίζουμε για τη νόσο
Η ναρκοληψία τύπου 1 είναι μια σπάνια, χρόνια νευρολογική διαταραχή. Προκαλείται από την καταστροφή των εγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν την ορεξίνη – έναν νευροδιαβιβαστή-κλειδί που ρυθμίζει την εγρήγορση, τον κύκλο του ύπνου και τον μυϊκό τόνο.
Υπολογίζεται ότι πλήττει περίπου 1 στους 2.000 ανθρώπους, αναλογία που μεταφράζεται σε περίπου 120.000 ασθενείς μόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Η απουσία της ορεξίνης οδηγεί σε ένα φάσμα εξουθενωτικών συμπτωμάτων. Ξεχωρίζουν: η υπερβολική ημερήσια υπνηλία, η καταπληξία (ξαφνική, παροδική μυϊκή αδυναμία που συχνά πυροδοτείται από έντονα συναισθήματα όπως το γέλιο), η υπνική παράλυση, οι παραισθήσεις κατά την έλευση του ύπνου και ο έντονα διαταραγμένος νυχτερινός ύπνος.
Τα αποτελέσματα των δοκιμών
Η έγκριση του FDA στηρίχθηκε στα δεδομένα δύο μεγάλων μελετών φάσης 3 (FirstLight και RadiantLight), με τη συμμετοχή 273 ενηλίκων.
Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση στην ικανότητα να παραμένουν ξύπνιοι την ημέρα, ουσιαστική μείωση των επεισοδίων καταπληξίας και συνολική αναβάθμιση της ποιότητας ζωής τους.
• Προφίλ ασφαλείας: Το φάρμακο εμφάνισε γενικά καλή ανοχή. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που καταγράφηκαν ήταν η αϋπνία, η αυξημένη συχνότητα ούρησης και η υπερβολική παραγωγή σιέλου.
Αυτή τη στιγμή, το Orzeyful αναμένει την τελική ταξινόμηση από την αμερικανική Υπηρεσία Δίωξης Ναρκωτικών (DEA), μια τυπική διαδικασία που αναμένεται να ολοκληρωθεί εντός 90 ημερών.
Αμέσως μετά, θα τεθεί στη διάθεση των ασθενών μέσω εξειδικευμένων δικτύων διανομής, ανοίγοντας ουσιαστικά ένα νέο κεφάλαιο στην αντιμετώπιση της νόσου.
Φωτογραφία: iStock