Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εξέδωσε έγκριση για μια νέα θεραπεία, με τη δραστική ουσία αφικαμτένη (aficamten), η οποία προορίζεται για την αντιμετώπιση της αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας (oHCM).
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης φάσης 3 (τελικό στάδιο πριν την έγκριση), η οποία απέδειξε ότι η aficamten βελτιώνει σημαντικά την ικανότητα των ασθενών για σωματική άσκηση και ανακουφίζει από τα εξαντλητικά συμπτώματα της νόσου.
Τα στοιχεία που οδήγησαν στην έγκριση της θεραπείας από τον FDA:
Αμεσότητα και ασφάλεια: Η ουσία παρουσίασε ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας, άρα χαμηλό κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών και επιπλοκών και οφέλη που υπερτερούν κατά πολύ των πιθανών κινδύνων. Η νέα θεραπεία επιτρέπει στους καρδιολόγους να ρυθμίζουν τη δοσολογία πιο γρήγορα και με μεγαλύτερη ακρίβεια, ανάλογα με τις ανάγκες του κάθε ασθενή.
Βελτίωση ποιότητας ζωής: Οι ασθενείς ανέφεραν σημαντική μείωση στη δύσπνοια και τον πόνο στο στήθος, γεγονός που τους επέτρεψε να επιστρέψουν σε καθημερινές δραστηριότητες.
Οικονομικό όφελος: Η έγκριση αυτή θεωρείται «χρυσή ευκαιρία» για τον τομέα της βιοτεχνολογίας. Οι αναλυτές εκτιμούν ότι η ζήτηση για τη συγκεκριμένη θεραπεία θα είναι τεράστια, καθώς στοχεύει σε μια παγκόσμια αγορά εκατοντάδων χιλιάδων ασθενών.
Τι είναι η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (oHCM)
Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μια ασθένεια κατά την οποία ο καρδιακός μυς (μυοκάρδιο) γίνεται αφύσικα παχύς, κάνοντας πιο δύσκολη την άντληση αίματος από την καρδιά.
Αυτή η πάχυνση εμφανίζεται συνήθως στο διάφραγμα, εμποδίζοντας τη ροή του αίματος και αλλάζοντας τον τρόπο με τον οποίο τα ηλεκτρικά σήματα ταξιδεύουν μέσω της καρδιάς, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει αρρυθμίες.
Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία από τις πιο συχνές κληρονομικές καρδιακές παθήσεις, γνωστή για τη δυνατότητά της να προκαλέσει αιφνίδιο θάνατο, ειδικά σε νεαρούς αθλητές.
Συμπτώματα της υπερτροφικής καρδιομυοπάθειας
Τα συμπτώματα της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας μπορεί να διαφέρουν σημαντικά από ασθενή σε ασθενή. Ορισμένα άτομα με υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια μπορεί να μην εμφανίζουν καθόλου συμπτώματα, ενώ άλλα μπορεί να έχουν σοβαρά συμπτώματα, όπως:
- Δύσπνοια, ιδίως κατά τη διάρκεια της άσκησης
- Πόνο στο στήθος, συχνά κατά τη διάρκεια σωματικής δραστηριότητας
- Αίσθημα παλμών
- Ζάλη ή λιποθυμία, ιδιαίτερα κατά τη διάρκεια ή αμέσως μετά την άσκηση
- Κόπωση, λόγω της μειωμένης ικανότητας της καρδιάς να αντλεί αίμα αποτελεσματικά.
Η ανάλυση αυτών των συμπτωμάτων είναι πολύ σημαντική, καθώς πολλά από αυτά μπορεί να εκληφθούν λανθασμένα ως συμπτώματα άλλων, λιγότερο σοβαρών καταστάσεων, γεγονός που μπορεί να καθυστερήσει τη διάγνωση και τη θεραπεία.
Μάθετε περισσότερα για την πάθηση: American Heart Association – Hypertrophic Cardiomyopathy Guide
Με πληροφορίες από Reuters
Φωτογραφία: istock