Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων σήμερα και η ΠΕΣΠΑ ενημερώνει…

γράφει η Μαριάννα Λάμπρου
πρόεδρος της Πανελλήνιας Ένωσης Σπανίων Παθήσεων και της Ελληνικής Εταιρείας Σπανίων Παθήσεων (ΠΕΣΠΑ)

Είναι μέλος και συμμετέχει ενεργά στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS) και μέσω αυτού φτάνει η φωνή των Ελλήνων ασθενών στο Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, το οποίο έχει θέσει ως προτεραιότητα του τις Σπάνιες Παθήσεις.

Η Π.Ε.Σ.ΠΑ. έχει στόχο να αναδείξει και να αναπτύξει τα κοινά θέματα των σπανίων παθήσεων, γενετικής προέλευσης ή μη, και όλες τις δράσεις ενημέρωσης, έρευνας, συγκέντρωσης πληροφοριών, και αλληλοβοήθειας στην Ελλάδα, στην Ευρώπη και σε ολόκληρο τον κόσμο. Σημειωτέων, η Π.Ε.Σ.ΠΑ. είναι πλέον μέλος και του Διεθνούς Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων, ο οποίος δημιουργήθηκε πρόσφατα.

Μια πάθηση χαρακτηρίζεται ως σπάνια όταν προσβάλλει λιγότερα από 5 στα 10.000 άτομα. Η έρευνα γύρω από τα σπάνια νοσήματα έχει οδηγήσει στη δημιουργία νέων φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις, τα λεγόμενα ορφανά φάρμακα.

Οι σπάνιες παθήσεις είναι σοβαρές, χρόνιες, συχνά πολυσυστηματικές, ανίατες και το 80% εκδηλώνεται στην παιδική ηλικία και είναι ελάχιστες αυτές που έχουν σωστή θεραπευτική αντιμετώπιση με τα ορφανά φάρμακα (τα οποία μέχρι στιγμής είναι μόνο 65), ενώ οι υπόλοιπες έχουν συμπτωματική αντιμετώπιση και οι ασθενείς κάνουν χρήση όλων των φαρμάκων.
Έχουν δε ως αποτέλεσμα την ψυχολογική, οικονομική και κοινωνική εξουθένωση των ασθενών και των οικογενειών τους. Αφορούν περίπου το 6-8% του γενικού πληθυσμού ενώ, μέχρι στιγμής, έχουν καταγραφεί περισσότερες από 7.000 σπάνιες παθήσεις, οι οποίες στην πλειονότητα τους έχουν γενετική βάση. Θέλω να αναφέρω ότι και στη χώρα μας σύμφωνα με το άρθρο 24 του νόμου 4213/2013 που δημοσιεύτηκε στις 9 Δεκεμβρίου 2013, αριθμός φύλλου 261, τεύχος πρώτο της Εφημερίδας της Κυβερνήσεως, αναγνωρίζεται ως επίσημη βάση δεδομένων η λίστα σπανίων παθήσεων που αναγράφεται στην ORPHANET, το Ευρωπαϊκό δίκτυο καταγραφής, κωδικοποίησης και περιγραφής σπανίων παθήσεων.

Το οξύμωρο είναι ότι ενώ με το νόμο αυτό το κράτος μας αναγνωρίζει την ύπαρξη των 7.000 καταγεγραμμένων Σπανίων Παθήσεων, με ένα περίεργο τρόπο έχουν επιλεγεί 43 γενικά παθήσεις, μεταξύ των οποίων κάποιες από αυτές αποτελούν ομάδα, οι οποίες έχουν την πρέπουσα αντιμετώπιση.

Τα ορφανά φάρμακα είναι σκευάσματα που στοχεύουν όχι στη θεραπεία, αλλά στη σωστή θεραπευτική αντιμετώπιση των σπανίων παθήσεων και στη βελτίωση της ποιότητας της ζωής των ασθενών που πάσχουν από αυτές. Δυστυχώς τα φάρμακα αυτά είναι πολύ λίγα σε αριθμό και μόνο μέσω της έρευνας θα μπορέσουν να αναπτυχθούν νέα ορφανά. Παράλληλα, πρέπει να δοθεί ιδιαίτερη σημασία στα εκτός ένδειξης φάρμακα, τα οποία μπορεί να δημιουργήθηκαν για άλλο σκοπό, όμως είναι δυνατόν να είναι πολύ αποτελεσματικά σε συγκεκριμένες παθήσεις.

Έχει ιδιαίτερη σημασία για τους ασθενείς με Σπάνιες Παθήσεις η προώθηση των Κλινικών Μελετών, για τις οποίες είναι η μοναδική ελπίδα των ασθενών για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων. Πιστεύουμε ότι η εφαρμογή κλινικών μελετών στην Ελλάδα θα είναι δυνατή από την 3η Φάση, γεγονός το οποίο δεν επιβαρύνει καθόλου οικονομικά τη χώρα μας, απεναντίας θα υπάρξει εισροή χρημάτων, απολύτως απαραίτητη αυτή τη στιγμή για τη χώρα, αλλά και για τους ασθενείς μας.

Οι κλινικές δοκιμές οφείλουν να ακολουθούν πολύ αυστηρά επιστημονικά πρωτόκολλα, αλλά και η χρήση των φαρμάκων που έχουν πάρει άδεια έγκρισης, απαιτεί συγκεκριμένη παρακολούθηση. Η Π.Ε.Σ.ΠΑ. βλέποντας τις ανάγκες που υπάρχουν και θέλοντας να βοηθήσει του ασθενείς της και να τους ενημερώσει σχετικά με τις κλινικές μελέτες, οργάνωσε σειρά πέντε εκπαιδευτικών σεμιναρίων. Επίσης, πρόκειται να οργανώσει εκπαιδευτικά σεμινάρια και για τους νέους ιατρούς.

Παρότι η έρευνα οδηγεί σε όλο και περισσότερα ορφανά φάρμακα (αναμένονται 200 νέα φάρμακα έως το 2020), είναι αδιανόητο να υπάρχουν ακόμα ασθενείς που είτε δεν έχουν πρόσβαση στο φάρμακο τους ή υπάρχει τεράστια καθυστέρηση στη χορήγηση του. Είναι αυτονόητο ότι η έρευνα δεν είναι πολυτέλεια αλλά ανάγκη, γιατί με τα ευρήματά της συμβάλει όχι μόνο στη βελτίωση της ποιότητας της ζωής των ασθενών, αλλά και στην επιμήκυνση της ίδια τους της ζωής.

Δεδομένης της δυσκολίας που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς στην πρόσβαση στη φαρμακευτική τους αγωγή, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS), στον οποίο είμαστε μέλη, έχει ξεκινήσει μία δράση που σκοπό έχει να υπάρξει όσο το δυνατόν περισσότερη ισορροπία μεταξύ κέρδους για τη φαρμακευτική εταιρεία και της ανάγκης των ασθενών για πρόσβαση σε θεραπείες, οι οποίες βελτιώνουν κατά πολύ την ποιότητα ζωής τους. Στις 28-29 Οκτωβρίου 2015, ο EURORDIS οργάνωσε συνάντηση στα γραφεία του φορέα στο Παρίσι, για τους εκπροσώπους των Ενώσεων Σπανίων Παθήσεων των Κρατών Μελών, ώστε να συζητηθεί το θέμα της δυσκολίας πρόσβασης των ασθενών στη φαρμακευτική τους αγωγή, λόγω των οικονομικών προβλημάτων στις χώρες της Ευρώπης και κυρίως στην Ελλάδα. Στο πλαίσιο αυτό, οι Ευρωπαϊκές Χώρες που συμμετέχουν στη δράση συνεργάζονται για την ανάπτυξη ενός κοινού πίνακα τιμών για όλα τα φάρμακα σε ευρωπαϊκό επίπεδο.

Δυστυχώς, οι αρχές τιμολόγησης και αποζημίωσης στις χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης πολλές φορές δεν έχουν επαρκείς πληροφορίες ώστε να αξιολογήσουν σωστά την ανάγκη της κάθε αγοράς για την εισαγωγή κάποιου ορφανού φαρμάκου. Η κατάσταση στη χώρα μας με την κοστολόγηση των φαρμάκων έχει δημιουργήσει τεράστιο πρόβλημα, καθώς αρκετές φαρμακευτικές εταιρείες ετοιμάζονται να κλείσουν τα γραφεία τους λόγω έλλειψης αγοραστικού ενδιαφέροντος, ενώ είναι γνωστή και η τάση εξαγωγής φαρμάκων σε άλλες χώρες.

Τον τελευταίο καιρό δεχόμαστε καταιγισμό τηλεφωνημάτων και emailς με παράπονα των ασθενών μας για τη δυσκολία που αντιμετωπίζουν στην πρόσβαση στα φάρμακά τους.

Υπάρχουν ατελείωτα παραδείγματα…
Πρέπει να τονίσουμε ότι μετά από δική μας παρέμβαση, «προσωρινά» κάποιοι από τους ασθενείς κατάφεραν να συνεχίσουν την αγωγή τους. Όμως είναι απολύτως αναγκαίο να βρεθεί μόνιμη λύση!

Βασική αιτία, εκτός της γενικής οικονομικής μας κατάστασης, είναι η μεγάλη ανεργία στη χώρα μας, η οποία φυσικά επηρεάζει και τους ασθενείς μας. Επίσης, λόγω ανεργίας, υπάρχει αδυναμία μελών οικογένειας (γονείς, αδέρφια κλπ) να καλύψουν τις ανάγκες του δικού τους ανθρώπου.
Συναντούμε πολλές περιπτώσεις ασθενών στους οποίους μειώνεται το ποσοστό αναπηρίας τους.
Άρα, είναι σαν να έχει δοθεί εντολή στις επιτροπές των ΚΕΠΑ να μειώνουν τα ποσοστά αναπηρίας σε άτομα που έχουν σοβαρή κατάσταση υγείας, η οποία επιδεινώνεται. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα να χάνουν το ανάλογο επίδομα, το οποίο συνήθως αποτελεί το μοναδικό τους έσοδο, ώστε να μην υπάρχει δυνατότητα πρόσβασης στη θεραπευτική τους αγωγή και έτσι να τη μειώνουν ή ακόμα και να τη σταματούν τελείως!

Εάν η κατάσταση υγείας των ασθενών επιδεινωθεί λόγω διακοπής ή στέρησης των φαρμάκων, τότε θα κοστίζουν τελικά πολύ περισσότερο στο Ελληνικό κράτος λόγω πιθανής ανάγκης νοσηλείας, συχνά περιττών ακριβών εξετάσεων, περιττών επεμβάσεων κλπ. και συγχρόνως φυσικά θα πάψουν να είναι παραγωγικά άτομα στην κοινωνία αφού δε θα είναι σε θέση πλέον να εργαστούν και τέλος, η ψυχολογική τους επιβάρυνση μπορεί να χειροτερέψει και την κατάσταση της υγείας τους, με αποτέλεσμα ακόμα και να χάσουν τη ζωή τους.

Αν ο ασθενής νοσηλεύεται τότε η πρόσβαση στη θεραπεία του κατά κάποιο τρόπο είναι εξασφαλισμένη. Σε περίπτωση όμως που ο ασθενής βρίσκεται στο σπίτι του, τότε οι δυσκολίες είναι πραγματικά τραγικές. Παρουσιάζονται ελλείψεις φαρμάκων στον ΕΟΠΥΥ και οι ασθενείς ταλαιπωρούνται μεταξύ του ΕΟΠΥΥ και των Φαρμακείων των Νοσοκομείων με χρονοβόρες διαδικασίες, λόγω έλλειψης επαρκούς προϋπολογισμού και οργάνωσης.

Με όση πείρα διαθέτουμε προτείνουμε:

Ανανέωση του ΚΕΒΑ (Κανονισμός Εκτίμησης Βαθμού Αναπηρίας) ώστε να συμπεριλάβει όλες τις Σπάνιες Παθήσεις που έχει καταγράψει επίσημα η Π.Ε.Σ.ΠΑ. σε συνεργασία με τον Πανεπιστήμιο Αθηνών και το Πανεπιστήμιο Πελοποννήσου.

Αύξηση των ποσοστών αναπηρίας για τις υπάρχουσες παθήσεις καθώς μεγάλο μέρος των σπανίων παθήσεων καθιστούν τον ασθενή ανίκανο να εργαστεί σε μακροπρόθεσμη βάση.

Μείωση του ποσοστού συμμετοχής σε όλα τα φάρμακα που λαμβάνουν οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και όχι μόνο στο συγκεκριμένο ορφανό φάρμακο (εάν υπάρχει) που ενδείκνυται για την πάθηση, καθώς οι περισσότεροι λαμβάνουν πολλά φάρμακα για τα επιπλέον συμπτώματα που προκαλούν οι παθήσεις που είναι συνήθως πολυσυστηματικές.

Απαραίτητη συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία λήψης αποφάσεων σε οποιονδήποτε τομέα έχει να κάνει με την υγεία, μετά από οδηγία του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου. Σε περίπτωση που ο ασθενής δεν έχει τις εξειδικευμένες γνώσεις που απαιτούνται, έχει το δικαίωμα να συνοδεύεται από ειδικό επιστήμονα.

Θα πρέπει να υπάρχει ξεχωριστός προϋπολογισμός στα νοσοκομεία για τα φάρμακα υψηλού κόστους, ιδιαίτερα για τα ορφανά φάρμακα (και όχι απλώς μία προσαύξηση στον γενικό προϋπολογισμό), ώστε να μην υπάρχει πρόβλημα στην πρόσβαση των ασθενών στη φαρμακευτική τους αγωγή. Διότι με την προσαύξηση που έχει προβλεφθεί στους προϋπολογισμούς των κρατικών νοσοκομείων, πιστεύουμε ότι δε θα εξασφαλίζεται η κάλυψη των ασθενών με Σπάνιες Παθήσεις, δεδομένου ότι μπορεί με τα έξοδα που υπάρχουν στα νοσοκομεία μας, να υπάρξει μετακύλιση χρημάτων ώστε να καλυφθούν άλλες ανάγκες.

Τέλος τα προβλήματα των ασθενών είναι πολλά και δυσεπίλυτα. Δε θέλω να σας κουράσω άλλο, όμως έχουμε ασθενείς γεμάτους ελπίδα, αισιοδοξία και θάρρος για τη ζωή και τον αγώνα που δίνουν για να την κερδίσουν.
Έχουμε το δικαίωμα να τους τη στερήσουμε αντί να τους στηρίξουμε;;;

Καμία Σπάνια Πάθηση δεν είναι τόσο σπάνια ώστε να μην αξίζει την προσοχή μας!!!